凯发官网入口首页在传统药物和靶向药物更迭的当前时代背景下，2023年10月底上海举办的第二十一届亚洲和大洋洲神经肌病中心年会（AOMC）汇集国内外一众专家，聚焦若干专题，其中不乏神经肌病与罕见病的交叉。本栏目当仁不让，直击会议现场，形成名家专访系列以飨读者。

　　重症肌无力是由自身抗体介导的获得性神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病。2020年之前，全身型重症肌无力（gMG）的治疗以胆碱酯酶、糖皮质激素、免疫、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除为主。这些疗法基本可治疗80%的gMG患者，使其症状能够好转且持续稳定，但是约有10%-15%的患者，对现有治疗应答差，还会出现一些副作用，或者本身存在对药物的禁忌症，有肌无力危象的风险。对这类患者通常称他们为难治性gMG。

　　近年来，重症肌无力的诊疗技术发展非常迅速，以2017年依库珠单抗获美国FDA批准治疗gMG为里程碑事件，开启了重症肌无力靶向免疫治疗的新时代。gMG的治疗目标也相应发生了改变，由追求生存，逐步过渡到提高生存质量。以前的医疗条件相对受限，gMG患者一旦累及呼吸肌，需要支持性呼吸设备，患者的死亡率很高凯发官网入口首页。创新药物的出现，使患者的死亡率明显降低。而从医生或患者的角度，都希望再控制病情的同时，能回归正常生活。

　　补体系统对重症肌无力的致病作用已非常明确，经肌肉接头的补体激活导致突触后膜的局部溶解、特征性褶皱的破坏和抗乙酰胆碱受体（AChR）的减少。鉴于补体系统作为一个激活级联，有许多潜在的靶点可以考虑治疗干预。补体系统成为一个全新的“靶点家族”，国际性的研发进展进行的如火如荼。我国发布的《中国重症肌无力诊断和治疗指南(2020版)》，尽管当时国内尚未获批补体，也特别对依库珠单抗进行了阐述。

　　C5补体依库珠单抗是国际上最早获批治疗gMG的靶向免疫治疗药物。今年6月，依库珠单抗成为国内首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体，其关键III期临床试验的结果表明，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败，并因严重的未解决的症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者有临床获益。与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的抗AChR抗体阳性的难治性gMG患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善。为期六个月的REGAIN研究显示出的改善，在超过130周的开放标签扩展期研究中得到了持续。

　　从全球获批药物看，重症肌无力靶向免疫治疗的潜在补体药物还是比较多的，除了已在我国可以使用的依库珠单抗，其长效版药物雷夫利珠单抗已在国际上获批治疗其他多项罕见病，治疗gMG的疗效和安全性研究结果同样值得期待。随着药物的更新迭代，给药间隔时间有望更长，给药方式有望更灵活、便利，从而改善患者治疗的依从性和生活质量，促进疾病管理。未来期待多一些更好的靶向药物能替代激素和传统药物。医学发展与诊疗技术总是在阶梯式向前，每一项新的挑战出现也意味着更高的目标，体现了科学的进步和对生命与美好生活的渴望。在这条路上，医学的发展需求也是无止境的凯发官网入口首页，是挑战也是动力。

　　随着免疫抑制治疗在MG的广泛应用，绝大部分患者预后得到了明显改善，肌无力危象发生率和死亡率明显降低。许多靶向免疫系统不同组分的生物制剂使少数难治性MG的病情得到有效控制。早期免疫抑制治疗可防止眼肌型MG继发全身化，有望成为高转化风险眼肌型的标准化治疗。因为MG临床表现具有很大异质性凯发官网入口首页，在临床实践中，需考虑患者的发病年龄、疾病严重程度、是否合并胸腺瘤、血清学特点、治疗并发症以及治疗费用等，尽量做到安全、有效、精准化治疗。

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